新規の糖部骨格を有する核酸医薬の設計:核酸医薬入門

核酸医薬とは

核酸医薬は機能に応じて大きく2種類に分類する事ができます。1つは、核酸そのものを標的とし、その核酸に配列特異的に結合することで標的核酸(mRNA, miRNA, DNAなど)の機能を抑制するものです。標的とする核酸や利用する核酸の違いにより、アンチセンス法やsiRNA法、アンチジーン法、少し違いますがエキソンプキップ法などがあります。もう1つは、塩基配列非依存的に標的分子を捕獲したり、免疫系を活性化したりするものです。アプタマーやデコイ核酸、CpG DNAなどがあり、核酸で作られた抗体や抗原(ワクチン)と例えられる事があります。

 このように核酸医薬は低分子化合物を基盤とする現在の創薬手法とは全く異なるため、次世代医薬としての高い期待が寄せられています。

 この核酸医薬が注目されるにはもう1つの理由があります。それは、一度素材として有望な人工核酸が創出できれば、後は医薬品標的として決めた遺伝子配列に対する配列スクリーニングを実施すれば良く、標的が代わるごとに化合物本体のスクリーニングをする必要が無い(可能性が高い)ことです。

そのため、抗体医薬・バイオ医薬などと同様に、創薬プロセス短縮とリスク低減の観点から、製薬会社やベンチャーなどから熱い注目が集まっているのです。

私たちは新しい人工核酸を利用した核酸医薬の開発を行います。

Updated: 2014/07/01 — 09:31
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